Как работает самое дорогое лекарство в мире
Управление по санитарному надзору за качеством медикаментов США в августе 2022 года одобрило препарат, получивший название Zynteglo. Он стал самым дорогостоящим лекарством в мире: один укол стоит 2,8 миллиарда долларов.
Zynteglo (бетибеглоген аутотемсел) — первый препарат генной терапии для лечения людей с бета-талассемией. Бета-талассемия — одно из самых распространенных генетических заболеваний, с ней рождается каждый 40000-ый ребёнок. Болезнь приводит к нарушению образования гемоглобина — белка, содержащегося в красных тельцах крови и необходимого для транспортировки кислорода по организму. Недостаток гемоглобина может привести к анемии, задержке роста и развития, повреждению органов, болям в животе и суставах, утомляемости, слабости, а в случае осложнений — к смерти.
Ещё в 2019 году Европейское агентство по лекарственным средствам признало Zynteglo первой генной терапией для лечения бета-талассемии. Лекарство действует на уровне ДНК, заменяя повреждённый ген, ответственный за развитие заболевания.
Действие препарата
На своём ютуб-канале фармацевт Саро Аркелианс рассказал, что перед началом терапии у человека с бета-талассемией берут образец стволовых клеток из костного мозга. Костный мозг — это мягкая губчатая ткань. Она находится в центре крупных костей организма: бедренной, грудине и костях таза. Стволовые клетки – это незрелые клетки, которые позже становятся клетками определенных тканей и органов. Их основная задача — передача генетического кода. В том числе благодаря стволовым клеткам костный мозг полностью обновляет всю кровь в теле человека за 120–150 дней.
После взятия образца стволовых клеток создают исправленную версию гена, отвечающую за выработку гемоглобина, и помещают её в лентивирусный вектор, который доставляет ген в ДНК пациента. Лентивирус — это сложный ретровирус, который не имеет своего клеточного строения, не синтезирует самостоятельно белок и размножается только в клетках иммунной системы.
Лентивирусы доставляют почти весь генетический материал в клетку хозяина и обладают самой высокой среди ретровирусов способностью к репликации в неделящихся клетках. Благодаря этим свойствам молекулярные биологи используют именно лентивирусы для доставки генетического материала.
Вектор помещают в забранный у пациента образец костного мозга со стволовыми клетками. Он заменяет поражённый ген на здоровую версию. После этого пациент проходит химиотерапию, которая уничтожает его стволовые клетки, чтобы освободить место для подсадки здоровых. В 32 из 36 случаев уже после одной процедуры человек навсегда излечивается от врождённого заболевания.
Протесты против рекордной стоимости
Несмотря на доказанную эффективность, высокая цена лекарства вызывает возмущение. Стоимость курса лечения Zynteglo составляет около 2,8 миллиона долларов, что делает его недоступным для большинства пациентов.
Компания-производитель лекарства, Bluebird Bio, заявляет, что стоимость отражает инновационную природу лекарства и его значительный терапевтический потенциал. Всё же, как сообщает «Здрав-эксперт», американские страховые компании могут не признавать такую цену для Zynteglo. Имеет место прецедент: в 2019 году цену на препарат Zolgensma компании Novartis (2,1 миллиона долларов) не признали, и компания была вынуждена предложить клиентам скидки и рассрочки на препарат.
Компания Bluebird заявляла, что Zynteglo — это единоразовое лечение и способ сэкономить огромную сумму для людей, которым требуются регулярные переливания крови. По словам главного операционного директора Тома Климы, в среднем пациенты тратят около 6,4 миллионов долларов на переливание крови за всю жизнь.
«Несмотря на споры вокруг стоимости Zynteglo, его появление на рынке является важным шагом в борьбе с редкими наследственными заболеваниями», — рассказала каналу NBS главный врач Детской больницы гематологии в Филадельфии Алексис Томпсон.
